Una terapia génica experimental ha logrado por primera vez hacer
remitir un grave tipo de leucemia -poco frecuente pero muy devastadora-
en tres de cinco pacientes. Ha sido gracias a investigadores del
Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York (EEUU), que acaban
de publicar su hallazgo en las páginas de la revista 'Science Traslational Medicine'.
Los investigadores manipularon células T defensivas de los pacientes
para 'enseñarles' a atacar una proteína denominada CD19 y que está muy
presente en los pacientes con leucemia linfoblástica aguda. Este cáncer
de la sangre es menos frecuente en adultos que en niños, pero en el caso
de los mayores, su supervivencia es de apenas un 40% (frente al 80%-90%
de los niños).
Los cinco pacientes del ensayo (entre 23 y 66 años) habían recaído después de recibir la quimioterapia estándar.
Su única opción era un trasplante de médula, aunque debido al rápido
avance de esta leucemia, muchos de los pacientes fallecen a los pocos
meses antes de encontrar un donante compatible.
En el estudio, dirigido por Renier Brentjes, hematólogo del centro
neoyorquino, los cinco pacientes mostraron una desaparición completa de
la leucemia entre ocho y 59 días después de recibir sus propias células T
modificadas.
La remisión de la leucemia se logró en uno de los pacientes más graves tan sólo ocho días después de recibir la terapia. Aunque la enfermedad remitió en los cinco participantes,
dos de ellos fallecieron: uno a consecuencia de un tromboembolismo
pulmonar, y el otro por una recaída de su leucemia mes y medio después.
Los investigadores aclaran que tenía un problema médico que no le hacía
apto para someterse a un trasplante de médula.
Los tres pacientes supervivientes recibieron posteriormente un
trasplante de médula de un donante compatible, por lo que los autores no
pueden valorar cuánto tiempo más hubiesen estado libres de enfermedad
gracias a la terapia. Además, añaden con cautela, no se puede descartar completamente que la leucemia vuelva a reaparecer en su organismo en el futuro.
Pese a todas estas cautelas, los especialistas admiten que los
resultados son impresionantes, mejores de lo esperado, puesto que es la
primera vez que un tipo de terapia génica logra frenar un tipo de
leucemia. El tratamiento empleado en adultos por primera vez es similar
al que hace unos meses curó a Emma Whitehead, una niña de siete años con
leucemia crónica que tampoco había respondido bien a la quimioterapia.
"Estamos creando fármacos vivos", explica Michel Sadelain, otro de los autores, al diario 'The New York Times';
"ésta es una historia muy emocionante que apenas está empezando". De
momento, siguen trabajando en el laboratorio para probar esta estrategia
en otro tipo de tumores.
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